北大第一医院牵头开展儿童IgA肾病前瞻性的注册研究 探求儿童IgA肾病“真实世界”中的最佳治疗

IgA肾病是儿童常见的肾脏疾病，是儿童慢性肾脏病(Chronic Kidney Disease, CKD)的常见原因，有报道20%-30%的病例在15年-30年后发展为终末期肾脏病（End Stage Renal Disease，ESRD），需要耗费大量的医疗资源进行透析或肾移植以维系生命，给患儿家庭和社会带来了巨大的经济压力和沉重的心理负担。激素和免疫抑制剂是儿童IgA肾病的主要治疗药物，可在一定程度上延缓病程、改善预后。但关于儿童IgA肾病应用激素和（或）免疫抑制剂的最佳剂量、疗程，国内外学者尚未达成共识；即便是最常用于指导我们临床工作的权威指南，包括中华医学会儿科学分会肾脏学组在2009年颁布的儿童IgA肾病诊治循证指南、国际通用的改善全球肾病预后组织（Kidney Disease：Improving Global Outcomes，KDIGO）建议，两者也存在诸多不一致之处。例如，对于临床表现为大量蛋白尿、但未达到新月体肾炎（伴有肾功能进行性下降）诊断标准的IgA肾病患儿，是否需要联合应用免疫抑制剂、究竟应该选用何种免疫抑制剂、哪一种治疗方案更安全有效，目前尚无确切答案，也缺乏高质量的临床研究或循证医学证据，亟待临床医生开展高质量的临床研究来回答。

“经典RCT是评价理论疗效的‘金标准’，但其结果外推到实际的临床患者时常常受限。为了帮助临床医师、患者和管理者更好地进行诊疗决策，仅有理论疗效是不够的，还需要提供这些疗法在‘真实世界’中的效果，实效研究应运而生”（詹思延.中华肾病研究电子杂志. 2014.）。同经典的随机对照试验相比（前者必须遵循严格的纳入和排除标准），临床实效研究（注册登记研究）更接近临床诊疗过程，具备可行性好、适用范围广泛的优点，所以近些年来逐渐被推广应用于临床研究的领域。但可惜的是，在我国儿科领域，特别是儿童肾脏疾病相关的注册登记研究，尚未得到开展。

基于上述原因，作为中华医学会儿科学分会肾脏学组的组长单位，在儿肾学组组长、北京大学第一医院副院长丁洁教授的带领下，北京大学第一医院儿科肾脏专业于2016年1月23日在全国25家顶尖的儿童肾病中心正式开展前瞻性的注册研究，旨在对比分析不同的激素和（或）免疫抑制剂治疗方案的疗效和安全性，以确定儿童IgA肾病的药物应用指征、最佳剂量和疗程，为IgA肾病患儿提供更加安全有效的治疗方案。

本注册登记研究在设计、启动以及未来的实施过程中，得到了天佑阳明(北京)健康科技有限公司（建立数据库）和北京大学公共卫生学院的大力支持，全国性的学会组织、专业化的学术团队和社会公益力量的有机结合，将是本研究得以顺利开展和完成的重要保障。（文/钟旭辉）

编辑：山石